通常生活在无菌的、孤立的环境以避免感染，即便这样，大多数患者都不会活过一年或两年。这是因为在SCID患者骨髓中的干细胞携带一个基因突变，可阻止他们发育出关键的免疫细胞——称为T细胞或自然杀伤（NK）细胞。

研究人员找到了一种方法，首次将来自X-连锁SCID患者的细胞转化为干细胞样状态，修复基因突变，并在实验室中促使修复的细胞成功产生NK细胞。

这项工作展示了一种新的方法，可以为这种疾病带来更有效和更少侵入性的疗法。它还有可能为其他致命而罕见的血液疾病治疗奠定基础。

治疗SCID，以前的尝试包括骨髓移植或基因治疗，或者两者结合。研究人员“劫持”病毒机械进入患者的骨髓，并提供新细胞生长所需的基因。虽然这种基因治疗最初治愈了疾病，但是基因的人工添加最终在一些患者中导致了白血病。此后，也有研究人员开发出其他基因治疗方法，但这些方法通常适合于较温和形式的疾病，而且需要骨髓移植，这对危重新生儿来说是一个艰难的过程。

究小组通过三个步骤开发了这种新方法。首先，他们将患者细胞恢复为诱导多能干细胞（iPSCs）——如胚胎干细胞，具有成为任何类型组织的能力，对再生医学具有巨大的潜力。

研究人员利用新的基因编辑技术，纠正对这些iPSCs中的SCID相关遗传缺陷。为了去除突变，研究者使用一种称为TALEN的技术（类似于知名的CRISPR方法）。这组酶作为基因的分子剪刀，可让研究人员剪掉一个基因，并用其他碱基对替换构成DNA的碱基对。

这项工作的第三步是，促使细胞增殖成为重要的免疫系统细胞——这不是一件容易的事，但是可以提供一种可能无限的供应，可以每隔一段时间移植回患者体内。为此，研究人员与加利福尼亚大学洛杉矶分校的科学家合作，使用营养物质和其他因素的混合物，诱导iPSCs产生NK细胞。

这种方法，可以作为一种侵入性较小的治疗方法，并容易扩大数量规模。使用患者来源细胞作为治疗方法的另一个好处是，患者身体通常不会排斥它们（不同于供体组织）。